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      多項政策促進罕見病藥物研發

      時間:2024-03-01 17:51:33|來源:科技日報|點擊量:50

      隨著全國罕見病診療協作網的建立,罕見病的診療水平正在不斷提高。

      近年來,國家相繼出臺一系列罕見病相關政策,鼓勵罕見病藥物的引進、研發和生產,并加快罕見病藥物的注冊審評審批,罕見病藥物在國內的上市數量逐年提升。根據《2024中國罕見病行業趨勢報告》,截至2023年底,中國已有165種罕見病藥物上市,涉及92種罕見病。

      然而,由于罕見病患者數量少,相關臨床試驗研究相對困難,治療罕見病的藥物往往價格高昂。此外,由于難以達到常見病用藥的銷售量,企業研發罕見病用藥的積極性普遍不高。如何進一步解決罕見病用藥難題,讓更多罕見病有藥可醫?

      “不少罕見病藥物確實非常昂貴,很多患者根本無法承擔。一些罕見病治療難以依靠手術進行,因此用藥是治療關鍵。”香港大學深圳醫院骨科醫學中心主任、罕見病醫學中心(籌)副主任杜啟峻教授告訴科技日報記者,近年來,將罕見病藥物納入醫保、創新機制引入罕見病用藥等舉措,大幅改善了罕見病患者的用藥情況。

      以深圳為例,去年推出的惠民保將7種罕見病高價自費特效藥納入保障范圍,保障額度可達50萬元,對罕見病治療給予了很大力度的支持。“脊髓性肌萎縮癥患者治療用藥的費用可能一年需要幾百萬元。藥物納入醫保后價格大幅降低,疊加報銷后的價格讓更多患者可以負擔得起藥費。”杜啟峻說。

      罕見病創新藥物的缺乏,也是患者有效治療受限的重要原因之一。杜啟峻坦言,與糖尿病、高血壓等常見病有很多藥物可以選擇不同,已經上市的罕見病藥物“能數得出來”,治療效果往往也達不到最理想的狀態。罕見病藥物研發仍存在研發周期長、經費投入高、臨床研究開展難等問題。

      為此,相關部門支持醫療機構開展罕見病中心建設,跨地域開展醫療團隊間協作,共同推進罕見病診療、科研和教學等工作。在機制創新方面,新的機制試點讓罕見病患者進一步獲得創新藥物的診療機會。

      如“港澳藥械通”政策,通過打通進口審批、境外采購、進口通關、貯存配送、臨床使用等多個環節,進一步推進急需藥械在指定醫療機構中的臨床應用。杜啟峻介紹,這一政策不僅讓患者用上了內地暫時沒有上市的急需藥物,也能助力相關臨床試驗研究的推進,幫助更多罕見病藥物研發和上市。

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    1. 責任編輯 / 李宗文

    2. 審核 / 李俊杰 劉曉明
    3. 終審 / 平筠
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